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　　干细胞治疗具有广泛的临床前景，让攻克诸多不治之症成为可能。但其有效性和安全性一直是亟待解决的问题。我国科学家首次利用基因编辑技术，在实验室中获得了遗传增强的“超级”人类干细胞（GES细胞），不仅为开展安全有效的干细胞治疗提供了可能的解决途径，也进一步拓展了基因编辑技术的应用范围。这一研究由澳门赌场生物物理研究所刘光慧课题组、北京大学汤富酬课题组和澳门赌场动物研究所曲静课题组联合开展，7月7日发表于国际学术杂志《细胞研究》上。

　　据该研究主要完成人之一刘光慧研究员介绍，再生医学领域存在两个亟待解决的重要科学问题：一是干细胞治疗的有效性，即如何获得更多高质量的可供移植治疗的人类干细胞，能够令其在人体内发挥更为持久的治疗效果；二是干细胞治疗的安全性，因为有研究发现，干细胞移植物可能带来形成肿瘤的风险。

　　科研人员此次得到的GES细胞能够有效地解决这两个问题，因此被称为“超级”干细胞。

　　刘光慧介绍，GES细胞是一种具有遗传增强的干细胞，能赋予人类干细胞及其分化衍生物更强的活性和自我保护能力。小鼠实验也表明，GES细胞在移植后能够表现出优于普通干细胞的再生修复能力。在这一研究中，研究人员首先通过筛选可以延缓干细胞衰老的小分子化合物，发现抗氧化转录因子NRF2的激动剂，能延缓人类早衰症患者间充质干细胞的加速衰老。随后，他们将基因编辑的人类胚胎干细胞定向分化成为具有治疗潜力的间充质干细胞，并发现这些间充质干细胞的自我更新，以及抵抗应激和细胞衰老等能力均获得了显著增强。而且，由该种胚胎干细胞定向诱导分化而来的血管内皮细胞，也表现出强大的抵御氧化损伤的能力，进一步支持了上述结论。

　　同时，研究人员也对GES细胞进行了安全性评价，发现在移植入免疫缺陷小鼠体内后并不会形成肿瘤。更令人兴奋的是，GES细胞还表现出对癌基因诱导的细胞恶性转化的强抵抗作用。这说明，利用GES细胞进行干细胞移植，能够降低细胞移植治疗的安全风险。

　　有评论认为，该研究的意义不仅在于创造了一种优质安全的人类间充质干细胞，更重要的是还为针对不同组织类型及疾病特性设计不同遗传增强方案的研究奠定了基础，使得规模和标准化制备优质安全的人类细胞移植材料成为可能。

　　（原载于《光明日报》 2017-07-08 08版）